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希诺谷与爱斯康战略合作!

2021-9-13 10:07| 发布者: admin| 查看: 27| 评论: 0|原作者: 佚名|来自: 宠业家官网

摘要: 2021年9月12日上午,由北京希诺谷生物科技有限公司(以下简称“希诺谷”)和北京爱斯康医疗科技有限公司(以下简称“爱斯康”)共同成立的“渐冻症大动物模型研发中心”战略合作签约仪式在北京昌平举行。
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  2021年9月12日上午,由北京希诺谷生物科技有限公司(以下简称“希诺谷”)和北京爱斯康医疗科技有限公司(以下简称“爱斯康”)共同成立的“渐冻症大动物模型研发中心”战略合作签约仪式在北京昌平举行。
  签约仪式后举行了由渐冻症患者、互联网企业高管蔡磊先生发起,各企业家和媒体人士等关注渐冻症的爱心人士参与的冰桶挑战活动。
  希诺谷董事长米继东、常务副总经理赵建平、销售总监王恒、渐冻症患者、互联网企业高管、京东健康高级顾问、渐愈公益计划发起人蔡磊、爱斯康总经理金治国、京东健康创新部产品总监管芹漓、中国社会福利基金会渐愈公益计划副总干事马文慧、干事张馨霏、北京大兴机场临空区招商局王硕纯等,共同见证了此次签约仪式及冰桶挑战活动。

渐冻症
  渐冻症是一种破坏性的运动神经元疾病,主要由脊髓中异常积聚的包涵体引起,通常起病隐匿,逐步侵蚀,进而影响身体的随意运动肌肉。
  常见起病部位为肢体(70%)和延髓(25%),5%的患者以躯干肌或呼吸肌无力起病。据不完全统计,全球大约有50万人备受渐冻症煎熬,我国该病的患者约10万人,每年新增渐冻症患者约为2万多人,患者在发病3至5年后会出现广泛的肌肉萎缩,最终导致瘫痪和死亡。
  由于患者人数相对较少,发病及病程中的各项数据严重不足,加上此类罕见病的整体社会关注度仍然有限,药物研发和治疗方案的进展情况并不乐观。    
  渐冻症的发生可能是家族性的(fALS 10%)或散发性的(salals 90%)。绝大多数的fALS病例是由于超氧化物歧化酶1基因(SOD1, fALS的15%,1%-2% sALS)的基因突变和编码C9ORF72基因的重复核苷酸扩增(40% - 50%的fALS和10%的sALS,主要集中在欧美国家,亚洲绝大部分地区相当罕见)。超氧化物歧化酶1 (SOD1)编码胞质Cu/Zn超氧化物歧化酶,其显性突变已被确定为家族性渐冻症的主要遗传原因之一。已知SOD1突变蛋白以不溶性包裹体的形式在SOD1相关的ALS患者的受影响脊髓运动神经元(MNs)内异常积累。

动物模型
  到目前为止,已经构建了啮齿类动物模型超过十个,其中大部分是小鼠,通过表达人类突变体SOD1实现。其中大多数表达了SOD1蛋白的错义突变或截短版本。
  这些小鼠模型的一个缺陷是,皮质运动神经元退行性变(皮质运动神经元退行性变是ALS诊断所必需的人类疾病的基本特征)在大多数模型中并不常见,这种与疾病表型的关键差异可能反映了SOD1小鼠的主要致病缺陷。在将SOD1突变小鼠的研究结果转化为人类应用时遇到困难的另一个可能原因是,这些ALS小鼠模型未能完全再现人类疾病的发病过程和临床特征。
  自然界存在SOD1基因突变的犬,并且临床表型与人类相似。利用犬克隆和基因编辑技术开发SOD1基因突变犬,有可能填补这类疾病科学研究的空白。
  跨物种的强再现对未来人类疾病治疗的发展至关重要,在犬身上发现的大量溶酶体储存疾病(LSDs)最好地证明了这一点,这些模型已经并将继续在开发安全有效的人类治疗方法中发挥重要作用。犬退行性脊髓病发病没有明显的性偏好。SOD1基因突变的纯合子犬有患退行性脊髓病的风险,对犬只进行SOD1基因检测通常用于降低退行性脊髓病发病率,和人类的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)类似。
  尽管针对渐冻症患者的新疗法的临床试验显示出了有希望的结果,但鉴于在病理生理学上的显著重叠,尤其是SOD1基因在两种疾病中的共同重要性,在患有DM的犬身上测试新疗法仍是有用的,将其作为渐冻症的动物模型。

sinogene希诺谷
  希诺谷专注于动物基因科技,从基因检测、基因编辑、细胞治疗到动物克隆,实现动物生命周期管理闭环。公司创建基因编辑技术平台,独创性开发系列基因编辑犬疾病模型,已经成功构建了世界首例SHANK3基因敲除犬、世界首例APOE基因敲除犬、世界首例GCK点突变糖尿病犬等十多种疾病模型。公司建立了犬/猫遗传病细胞库,开展以基因编辑模式动物为主的临床前动物实验,为研究人类疾病机制机理、药物筛选、药物评价提供理想的模式动物和支撑平台。 
  渐愈互助之家是由爱斯康发起,成立以关注罕见病治疗和互动互助为核心目标的一个网络化平台,旨在推动公众对罕见病的关爱和罕见病的新药研发,从而使罕见病患者不再孤独,早日康复。 
  双方秉承以患者为本、助力社会的愿景,以帮助渐冻症患者解决实际问题为导向,形成战略伙伴关系,签订战略合作协议,大力关注和支持渐冻症患者群体、药物研发、治疗方案和疾病的攻克,积极成立“渐冻症大动物模型研发中心”,针对SOD1基因突变导致的肌萎缩性侧索硬化症(渐冻症)构建大动物模型,进行项目研究,共同提升罕见病社会关注度,汇集更多力量,力争取得渐冻症治疗的实效性进展。 
  签约仪式后,为攻破渐冻症而发起的冰桶挑战活动如期举行。此次挑战活动的主题为“战胜渐冻症,拯救渐冻人”,目标非常清晰,将更加关注药物研发和疾病的攻克,拯救几十万名生命和绝望家庭,实现人类首次。 
  相信随着希诺谷与爱斯康通力合作,加之蔡磊先生和各行业关注渐冻症的爱心人士的共同努力,渐冻症患者的曙光,一定就在不远的未来。
  (以上内容援引:宠业家官网)


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